KAIYUN开云采用平台技术方法,将治疗的核心部分标准化,仅针对特定疾病进行个性化调整,大大缩短了从研发到临床应用的时间,为更多罕见遗传病患者带来希望。
Kaiyun中国服务中心利用CRISPR技术修复肝细胞中的基因缺陷,恢复α1-抗胰蛋白酶的正常表达,有效预防肺部和肝脏损伤。通过kaiyun官方网站可了解治疗适应症和临床研究进展。
KAIYUN中国大陆服务中心开发的体内基因编辑技术,针对CRYGC基因突变引发的白内障等遗传性眼病,通过直接修复致病基因,为患者提供长期视力保护。
开云中心针对4-12岁DMD基因缺陷患儿,KAIYUN开发的CRISPR基因编辑方案可修复肌肉细胞中的致病突变,临床前研究显示可有效恢复肌肉功能,延缓疾病进展。
KAIYUN开云研发的RP-A501治疗方案,采用AAV9载体递送功能性LAMP2B基因,针对这种致命的遗传性心脏病提供创新治疗。临床数据显示患者心脏功能指标明显改善,生活质量显著提升。
KAIYUN开云自主研发的体外基因组编辑技术,可对患者血液干细胞进行精准编辑,修复或替换致病基因,经静脉回输后在骨髓中定居并产生健康血细胞。
利用CRISPR技术对患者T细胞进行基因工程改造,使其能够特异性识别并攻击白血病细胞。通过kaiyun官方登录入口,医疗机构可了解我们的治疗流程和适应症。
KAIYUN中国大陆服务中心成功完成全球首例丙酮酸激酶缺乏症(PKD)患儿基因替换治疗,通过精准编辑技术修复致病基因,为患者带来长期获益。