经过30年的发展，基因治疗在商业化潜力、临床安全性和有效性方面均得到了充分验证。全球首款基于CRISPR/Cas9技术基因编辑疗法Casgevy获批上市，这一里程碑事件标志着基因编辑疗法正式步入商业化时代。2024年，基因编辑与基因治疗领域全方位持续发力，我们已处于基因治疗时代并且正在朝着更好的方向前进。

　　回顾2024年，基因疗法在多个维度取得突破。基因编辑技术、新型载体递送系统、AAV衣壳改造等技术持续创新，研发管线和布局数量持续增长，适应症边界不断拓宽等。在政策和资本的双重驱动下，基因治疗领域继续稳步向前。

　　值得一提的是，辉瑞的Beqvez为血友病B患者带来新希望，Sarepta的Elevidys拓宽杜氏肌营养不良治疗范围，Orchard的Lenmeldy首次获批治疗异染性脑白质营养不良儿童。在国内，国内首个针对遗传病的基因疗法BBM-H901新药上市申请获受理，正序生物碱基编辑疗法CS-101使重型β-地中海贫血患者彻底摆脱了输血依赖，多项研究不断刷新着国产创新药的记录。

　　展望未来，基因编辑与基因治疗领域依然面临诸多挑战。在专利壁垒与递送限制下，国产自主知识产权编辑工具如何另辟蹊径？如何突破载体的靶向问题和递送效率瓶颈，以实现更为有效的基因治疗？如何在眼科基因治疗这一竞争激烈的市场中差异化布局，脱颖而出？以及如何构建可行的商业模式并实现盈利，从而让更多患者受益于更为精准的基因编辑药物？这些都是我们需要深入思考和解决的问题。

　　为此，医麦客学术部汇聚了行业内外专家的宝贵智慧，倾力打造了《领航2025：基因编辑与基因治疗年度回顾与展望白皮书》，旨在为基因治疗领域的研究者、从业者及政策制定者提供一个全面、深入且前瞻性的知识平台，共同推动基因治疗技术的创新与发展。开云中国 Kaiyun中国官方网站