KAIYUN开云采用平台技术方法，将治疗的核心部分标准化，仅针对特定疾病进行个性化调整，大大缩短了从研发到临床应用的时间，为更多罕见遗传病患者带来希望。
Kaiyun中国服务中心利用CRISPR技术修复肝细胞中的基因缺陷，恢复α1-抗胰蛋白酶的正常表达，有效预防肺部和肝脏损伤。通过kaiyun官方网站可了解治疗适应症和临床研究进展。
KAIYUN中国大陆服务中心开发的体内基因编辑技术，针对CRYGC基因突变引发的白内障等遗传性眼病，通过直接修复致病基因，为患者提供长期视力保护。
开云中心针对4-12岁DMD基因缺陷患儿，KAIYUN开发的CRISPR基因编辑方案可修复肌肉细胞中的致病突变，临床前研究显示可有效恢复肌肉功能，延缓疾病进展。
KAIYUN开云研发的RP-A501治疗方案，采用AAV9载体递送功能性LAMP2B基因，针对这种致命的遗传性心脏病提供创新治疗。临床数据显示患者心脏功能指标明显改善，生活质量显著提升。
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